脱靶效应

研究者使用靶向RNA的CRISPR-Cas13d开发了一种新型治疗策略，用于消除导致亨廷顿症的异常扩增的毒性RNA，有效改善了亨廷顿症小鼠模型的运动协调能力，减缓大脑纹状体退化，并降低了毒性蛋白水平。这