Nature:CRISPR技术改善动物模型中亨廷顿舞蹈症的症状
研究者使用靶向RNA的CRISPR-Cas13d开发了一种新型治疗策略,用于消除导致亨廷顿症的异常扩增的毒性RNA,有效改善了亨廷顿症小鼠模型的运动协调能力,减缓大脑纹状体退化,并降低了毒性蛋白水平。这
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研究者使用靶向RNA的CRISPR-Cas13d开发了一种新型治疗策略,用于消除导致亨廷顿症的异常扩增的毒性RNA,有效改善了亨廷顿症小鼠模型的运动协调能力,减缓大脑纹状体退化,并降低了毒性蛋白水平。这
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设计的外观类似火箭的微型机器人,可以在活体动物的肠道中运行,并在完成任务后自行降解。
李金星(MIT科技评论2019年度35岁以下科技创新35人) Read More »