STITCHR技术:一种创新基因编辑工具-202504

STITCHR技术,全称Site-Targeted Insertion via Transposon-CRISPR Hybrid Recombinase(通过转座子-CRISPR杂交重组酶实现位点靶向插入),该名称体现了其技术核心:通过结合逆转录转座子的“跳跃基因”特性与CRISPR系统的精准靶向能力,实现对基因组特定位点的可编程大片段DNA插入。STITCHR是一种创新基因编辑工具。

2025年4月9日,STITCHR技术由美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队在《自然》杂志上发表重要研究成果,这一工具利用RNA系统替换整个基因,能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置,且不会引发不必要的突变,推动基因治疗研究向前迈出了一大步。

技术优势

相较于CRISPR基因编辑技术,STITCHR具备显著优势。CRISPR虽然革新了基因编辑领域,但其局限性在于无法靶向基因组的所有位置,也难以修复类似囊性纤维化等疾病中的大量突变。而STITCHR系统则通过完全配制成RNA的方式,极大地简化了基因交付的步骤,相较于传统系统更具效率。更重要的是,STITCHR能够插入整个基因,从而提供了一种一劳永逸的解决方案,有望克服CRISPR的缺点。

此次,团队从逆转录转座子中汲取灵感。逆转录转座子存在于所有真核细胞中,被称为“跳跃基因”,因其能在基因组中四处移动并插入其中的特性,被团队重新编程用于编辑特定位置的基因。

通过计算方法的筛选和实验室测试,团队最终确定了合适的转座子,并将其与CRISPR系统的切口酶结合,形成了高效的STITCHR系统。

这一创新工具的开发,不仅为基因治疗提供了新的可能性,也预示着未来在罕见和常见疾病治疗领域,将涌现出更多基于细胞工程的新药物和疗法。团队表示,持续探索细胞中的基本生物学机制,为他们获取新工具提供了借鉴,进而扩展为细胞工程的进步,推动医疗技术发展。

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